Leki sieroce to leki stosowane w leczeniu rzadkich chorób. Nazywa się je również „sierotami”. Wydaje się, że jeśli choroba jest rzadka, to trudno ją spotkać.
Właściwie działa paradoks. Pomimo rzadkości, w sumie pacjentów z takimi diagnozami jest bardzo dużo. Na przykład w krajach europejskich jest ich 30 milionów, czyli mniej więcej co 15 osoba cierpi na chorobę sierocą. Do ich leczenia przeznaczone są specjalne leki.
Rejestracja leków sierocych
Te leki zwykle podążają tą samą ścieżką produkcji i rejestracji, co leki konwencjonalne. Otrzymują jednak pewne korzyści, które zachęcają producentów do inwestowania w ich rozwój.
Działanie interwencji rządu w celu wsparcia produkcji odbywa się na różne sposoby: ulgi podatkowe i zachęty, uproszczony dostęp do rynku krajowego, dotacje rozwojowe, rozszerzona wyłączność rynkowa.
Kto nadaje status
Przypisano status leku sierocegoleków przez Komitet ds. Sierocych Produktów Leczniczych, Europejska Agencja Leków. Następnie zatwierdzony przez Komisję Europejską. Dopiero po tym wydawany jest certyfikat rejestracyjny.
Wymagania
Aby wniosek o status sierocy został zatwierdzony, musi spełniać następujące wymagania:
- Powinny być używane do diagnozowania, leczenia lub zapobiegania zagrażającej życiu lub przewlekłej chorobie.
- Choroba powinna dotyczyć nie więcej niż 5 osób na 10 000 w Unii Europejskiej lub jest mało prawdopodobne, aby sprzedaż produktu farmaceutycznego pokryła koszty potrzebne do jej opracowania.
- Nie ma odpowiedniej metody diagnozowania, leczenia lub zapobiegania tej chorobie lub, jeśli takowa zostanie stworzona, dany lek powinien pomóc pacjentom z taką dolegliwością.
Na poziomie prawa
W Rosji pod koniec marca 2010 r. zatwierdzono ustawę „O obrocie lekami”, która przewiduje państwową regulację cen leków uważanych za niezbędne i niezbędne. Jednocześnie nie było wzmianki o tzw. lekach sierocych w ostatecznej wersji. Taka nowelizacja zniknęła z prawa po pierwszej korekcie przez Dumę Państwową.
Z tego powodu zjednoczyło się kilkadziesiąt fundacji charytatywnychw przemówieniu do Prezydenta Rosji. Poprosili o zalegalizowanie obrotu lekami sierocymi i uproszczenie reżimu ich importu i rejestracji w kraju.
W rezultacie na stronie internetowej Ministerstwa Zdrowia opublikowano oficjalne oświadczenie. W ten sposób uproszczono procedurę importowania takich leków. Teraz to nie więcej niż 5 dni.
Zezwolenie na przywóz do użytku osobistego jest wydawane w formacie elektronicznym z podpisem cyfrowym. Dzięki temu pacjenci z odległych regionów nie będą musieli przyjeżdżać do stolicy, stać w kolejce w urzędach po pozwolenie.
Choroby sieroce
Przykłady chorób sierocych to:
- Mukopolisacharydoza. Choroba dziedziczna w ciężkiej postaci, która dotyczy zaburzeń metabolicznych. W Rosji co roku rodzi się średnio około 15 osób z tą chorobą.
- Hemofilia. Dziedziczna patologia, w której diagnozuje się niedobór czynnika krzepnięcia krwi, co spowalnia proces. W Rosji zarejestrowano 8000 pacjentów.
- Przewlekła kandydoza śluzówki. Czynnikiem sprawczym jest grzyb z rodzaju Candida. Zwykle występuje u dzieci poniżej 18 roku życia.
Ponadto ta lista obejmuje mukormykozę, zygomykozę, grasiczak, złośliwy mięsak tkanek miękkich, mukowiscydozę, hiperprolaktynemię, zespół Retta, wrzodziejące zapalenie jelita grubego żołądka, zespół Majida, aniridię. To nie jedyne patologie sieroce – ich lista jest znacznie dłuższa.
Lista popularnych narkotyków
Najbardziej znane leki sieroce na choroby to:
- „Soliris”. Substancją czynną jest ekulizumab. Lek jest lekiem immunosupresyjnym. Wskazania do stosowania - atypowy zespół hemolityczno-mocznicowy, a także napadowa nocna hemoglobinuria. Przeciwwskazania obejmują nosicielstwo zapalenia opon mózgowo-rdzeniowych Neisseria, aktywną infekcję, brak szczepień, ciężką patologię wątroby i nerek.
- "Zapisz". Głównym składnikiem aktywnym jest romiplostym. Lek jest przepisywany na idiopatyczną plamicę małopłytkową.
- "Elapraza". Głównym składnikiem jest idursulfaza. Lek jest przepisywany na mukopolisacharydozę typu 2.
- "Ciężarówka". Głównym składnikiem leku jest bozentan. Jest stosowany w nadciśnieniu płucnym.
- "Enbrel". Lek zawiera etanercept. Jest przepisywany na młodzieńcze zapalenie stawów o początku ogólnoustrojowym.
- "Zobaczmy." Substancją czynną jest galsulfaza. Narzędzie służy do mukopolisacharydozy czwartego typu.
- "Actemra". Zawiera tocilizumab. Jest przepisywany na młodzieńcze zapalenie stawów o początku ogólnoustrojowym.
- "Revoleyd". Substancją czynną jest eltrombopag. Narzędzie służy do idiopatycznej plamicy małopłytkowej.
- "Aldazurim". Główną substancją jest laronidaza. Jest przepisywany na mukopolisacharydozę typu 1.
- "Ilaris". Substancją czynną jest kanakinumab. Lek stosuje się w młodzieńczym zapaleniu stawów o początku ogólnoustrojowym.
- "Przywilej". JegoSubstancją czynną jest ludzka immunoglobulina. Lek jest przepisany na idiopatyczną plamicę małopłytkową.
- "Replagal". Substancją czynną jest agalzydaza alfa. Jest przepisywany na chorobę Fabry'ego.
- "Exjade". Substancją czynną jest deferazyroks. Lek stosuje się w przypadku nieokreślonej niedokrwistości aplastycznej.
- "Orfadin". Substancją czynną jest nityzynon. Jest przepisywany na tyrozynemię.
- "Adempas". Zawiera riocyguat. Jest przepisywany na nadciśnienie płucne.
- "Opsumite". Zawiera macytentan. Jest stosowany w nadciśnieniu płucnym.
- "Rewolucja". Zawiera sildenafil. Przepisany na nadciśnienie płucne.
- "Myozym". Głównym składnikiem jest alglukozydaza alfa. Lek jest stosowany w chorobie Pompego.
- "Welon". Głównym składnikiem aktywnym jest miglustat. Jest przepisywany na sfingolipidozy.
- "Ventavis". Zawiera iloprost. Przepisany na nadciśnienie płucne.
- "Fabrazim". Zawiera beta-agalzydazę. Jest przepisywany na sfingolipidozy.
- "Volibris". Substancją czynną jest ambrisentan. Przepisany na nadciśnienie płucne.
- "Ilomedin". Substancją czynną jest iloprost. Lek stosuje się w nadciśnieniu płucnym.
Ta lista leków sierocych jest uważana za najbardziej popularną wśród leków przepisywanych na choroby.
Przeciwwskazania
Narkotyki są zabronione, gdyzwiększona podatność na substancję czynną leku, a także w ciężkich postaciach patologii wątroby i nerek. Dzieci są wydawane tylko za zgodą lekarza.
Wniosek
Tak więc lista leków sierocych jest listą leków przepisywanych na choroby z grupy o tej samej nazwie. Takie patologie są uważane za rzadkie.
W przypadku opracowywania leków sierocych dla firm oferowane są zachęty. Rejestracja odbywa się w taki sam sposób jak w przypadku innych farmaceutyków, ale z dodatkowym potwierdzeniem odpowiedniej komisji.
Jeśli chodzi o pacjentów, należy pamiętać, że lek powinien przepisywać tylko lekarz. Nie zaleca się samodzielnego zdobywania leków, gdyż może nie przynieść pożądanego rezultatu, a jedynie pogorszyć przebieg choroby.
